乙肝、肝癌及固态癌的新药研制技术

由于经济增长，生活方式和环境变化，国家政策和人口老龄化等情况，中国可能是全球肝部医疗保健的主要市场。在中国，大约有3亿人受肝部疾病的影响，肝癌是第二大疾病引起的死因，占全球肝癌死亡人数的一半以上。中国目前的乙肝病毒携带者接近人口的10％（相比美国和欧盟的<1％）。

该技术的项目背景

目前，Nucorion关注的肝病市场规模目前已达到20亿美元，预计到2024年将翻一番，接近40亿美元；本项目拥有核苷酸专利技术和LTP专利技术，所以在这两大技术平台的基础上提出开发治疗HBV 、HCC及固态癌新药。

该技术的技术特点

具有领先的、独有的LTP（肝部靶向前药）技术：研制乙肝及肝癌一线治疗效果最好的前药，将成为治疗乙肝及肝癌的新一代替代药物；

先进的肝靶向前药（LTP）技术，可通过激活肝脏中的药物，用以产生一流的原创药物；

技术旨在增加肝脏活性物质的浓度以实现在靶点的效力的最大化；

减少肝脏外的药物暴露，尽量减少副作用。

该技术可解决的疾病类型

该技术的项目亮点

技术方面：

--前药研发较之新药化合物合成风险非常低；

--药物的安全性在动物身上已经得到验证；

--乙肝药物市场主要是在中国，因此临床验证拟在中国进行；

--研发及管理团队以华人为主导，可以做到本土化；

收益方面：

--一旦人体临床验证通过，国际大型药企会有较强的收购意向；

--为通过临床试验并生产成药奠定良好的基础。

研发现状和计划

A轮融资后获得的数据清楚地证实了LTP假设--在预算范围内按时完成临床前（IND）研究目标；

现想寻求B轮投资将专注于人体临床验证：

--从美国和亚洲的投资者筹集1500万美元（A轮投资者致力于参与）；

-- 资金募集完成后，在两年内获得乙肝，肝癌或一种固态癌药物的人体临床验证数据，其对应的市场规模将达到数十亿美元。

该技术来源及知识产权归属

--本项目的三项核苷酸技术专利为本公司所有，从发明人Zucai Suo教授所在大学引进，Zucai Suo教授亦为本公司创始人和主要研发人员；

--本项目的LTP技术从Ligand Pharmaceutical Co.引进,独家授权本项目使用，LTP专利发明人Lin Zhi博士为本项目主要研发人员；

--Nucorion已申请了本项目的相关专利。

该技术的项目意义

开发、优化能有效治疗乙肝、肝癌的药物，是世界医学科学研究发展最重要的方向之一；

乙肝、肝癌是威胁人类健康的重大疾病，这两种疾病在中国患者数量大，新增发病率高，有效治愈率低。到目前为止，乙肝还不能治愈，肝癌也没有有效的治疗药物；

本项目产品具有药效高、用药量少、副作用小等综合优势，一旦研发成功并投入市场，将具有无可争辩的竞争优势；

本项目的研发团队拥有世界顶级研发专家学者，掌握具有世界领先水平的核苷酸和LTP两大专利技术平台，通过共同开发肝病治疗一类新药，可以极大地带动中国医药科技水平的提高；

本项目产品拟在中国进行临床研究工作，使之与中国患者人群更加适配，为占领全球最大市场奠定坚实的基础；

本项目的实施方式符合中国鼓励和支持大力引进国际顶级科技人才和科技成果的有关政策；

本项目技术拥有完全自主知识产权，没有任何知识产权纠纷；

在《重大新药创制科技重大专项2017年度课题申报指南》（国卫科药专项管办〔2017〕3号）和《艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治科技重大专项2017年度课题申报指南》（国卫科传专项管办〔2017〕4号）中，中国已经把治疗肝病的药物开发列入国家重大科技项目给予支持。